شركة (vertex) و علاج السكر بالخلايا الجذعية
منذ اكتشاف السكري من النوع الأول، كان الباحثون والعلماء يسعون جاهدين لإيجاد علاج فعال ودائم لهذا المرض المزمن. وفي السنوات الأخيرة، أحدثت تقنية الخلايا الجذعية ثورة حقيقية في مجال الطب التجديدي وأعطت الأمل لملايين الأشخاص الذين يعانون من السكري من النوع الأول.
تعتبر شركة فيرتكس الرائدة في مجال البحوث والتكنولوجيا الحيوية، وقد تقدمت في استخدام تقنية الخلايا الجذعية لعلاج السكري من النوع الأول. باستخدام المعرفة العلمية المتقدمة والتكنولوجيا الحديثة، نجحت فيرتكس في تطوير منهجية مبتكرة تستهدف تجديد وتجدد خلايا البنكرياس المدمرة في جسم المريض الذي يعاني من السكري من النوع الأول.
يعتمد هذا العلاج على جمع وزراعة خلايا جذعية قادرة على التمايز إلى خلايا بيتا الموجودة في البنكرياس المسؤولة عن إنتاج الأنسولين. وبعد الحصول على هذه الخلايا الجذعية، يتم زراعتها في الجسم، وعندما تنمو وتتماثل لخلايا بيتا، فإنها تبدأ في إفراز الأنسولين بشكل طبيعي. هذا النهج الثوري يهدف إلى تحسين وظيفة البنكرياس وتحقيق توازن مستدام لمستوى السكر في الدم.
تتمتع هذه التقنية المبتكرة بالعديد من المزايا، فهي تحافظ على استغناء المريض عن الحقن اليومية للأنسولين، وتقلل من مخاطر الإصابة بمضاعفات السكري. كما أنها تقدم الفرصة للمرضى بالعيش حياة طبيعية تقريبًا والاستمتاع بالنشاطات اليومية دون القلق المستمر من مستوى السكر في الدم.
تعمل شركة فيرتكس بجد لتحقيق التقدم في مجال العلاج بالخلايا الجذعية لمرض السكري من النوع الأول، وتسعى للتعاون مع الباحثين والأطباء لتوسيع نطاق هذه التقنية وجعلها متاحة لأكبر عدد ممكن من المرضى في جميع أنحاء العالم.
إن العلاج بالخلايا الجذعية الخاص بالسكري من النوع الأول، الذي طورته شركة فيرتكس، يمثل نقلة نوعية في مجال الطب التجديدي، ويمنح الأمل للمرضى وأسرهم في تحسين جودة حياتهم والتغلب على تحديات هذا المرض المزمن.
علاج (VX-264) الجديد
ذكرنا في المقال السابق الخلايا الجذعية لعلاج السكر أن شركة (Vertex ) تخطط للبدء في التجربة السريرية للمرحلة 1/2 في الشهور الأولى من عام 2023 .لدراسة مدى أمان وفعالية العلاج (VX-264) على المرضى . و إنها حالياً تجري تجربة المرحلة 1/2 داخل كندا لزرع الخلايا الجذعية.
أعلنت الشركة أن مريضين يعانيان من السكري من النوع الأول أصبحا لا يحتاجان أخذ حقن الأنسولين بعد أكثر من عام على تلقي علاج الخلايا الجذعية الخاص بالشركة، وشهدا تحسنًا كبيرًا في المؤشرات الحيوية للمرض.
تم تقديم النتائج في مؤتمر الجمعية الأمريكية للسكري في سان دييغو، وقد دعمت آمال الخبراء في أن هذا العلاج قد يوفر علاجًا وظيفيًا لبعض المرضى. في عام 2021، أعلنت فيرتكس نتائج مبهرة من أول رجل يتلقى العلاج، لكن الباحثين حذروا من أن هذا الشخص كان فقط شخصًا واحدًا، وتم متابعته لمدة 90 يومًا فقط.
الجديد الذي تقدمه فيرتكس في علاج السكر
تعاونت شركة فيرتكس فارماسوتيكالز وشركة لونزا في شراكة استراتيجية لإنشاء منشأة في مدينة بورتسموث في ولاية نيو هامبشاير بالولايات المتحدة الأمريكية، لتصنيع العلاجات بالخلايا التابعة لشركة فيرتكس لمرض السكري من النوع الأول.
ستعمل الشركتان بالتعاون في تطوير وتوسعة إنتاج محفظة العلاج بالخلايا، وتمويل مشروع بناء منشأة بورتسموث بشكل مشترك.
ستدير لونزا هذا الموقع الذي يبلغ مساحته 130,000 قدم مربع وسيخلق 300 وظيفة جديدة. ستبدأ عمليات البناء في وقت لاحق من عام 2023.
ستقوم الشركتان بإنتاج محفظة العلاج بالخلايا المشتقة من الخلايا الجذعية والتي تنتج الأنسولين بالكامل لمرضى السكري من النوع الأول.
سوف يكون تركيز الجهود على برامج فيرتكس VX-880 و VX-264، والتي تمر حاليًا بمرحلة التجارب السريرية. أظهرت VX-880 الدليل السريري على فكرة العلاج بنجاح في حين يتم تحليل VX-264 في تجربة المرحلة الأولى/الثانية.
برنامج فيرتكس (hypo immune programme) أيضًا في مرحلة التطوير ما قبل السريرية.
صرح الرئيس التنفيذي ورئيس شركة فيرتكس فارماسوتيكالز، ريشما كيوالراماني: "تمثل الخلايا الجذعية المنتجة للأنسولين بالكامل ونتائج برنامج VX-880 في المرحلة الأولى/الثانية انجازاً علميًا يوفر إمكانية تحويل علاج مرض السكري من النوع الأول. إن إقامة هذه الشراكة الاستراتيجية مع لونزا، وهي منظمة تصنيع عالمية الجودة، هي مرحلة حاسمة في هذه الرحلة وتؤكد التزامنا الطويل الأجل تجاه مرضى السكري من النوع الأول"
العلاج VX-880
يتكون VX-880 من خلايا تشبه خلايا بيتا المسؤولة عن تصنيع الانسولين في البنكرياس، ويقال إنها قادرة على اكتشاف مستويات الجلوكوز في الدم وإفراز الأنسولين استجابةً لها. يتطلب استخدام هذا العلاج تثبيط مناعة الجسم حتى لا يرفض هذه الخلايا.
أكثر النتائج المثيرة للإعجاب من المؤتمر السنوي لجمعية السكري الأمريكية هو أن المريضين اللذين تم متابعتهم لمدة عام أو أكثر أصبحا غير معتمدين على الأنسولين. كما أنهم حققوا معيار هام في هذه التجربة وهو القضاء على حوادث الهبوط السكري الحادة بين اليوم 90 والشهر 12، بالإضافة إلى أن نسبة السكر التراكمي لهم كانت أقل من 7 %.
كان أحد هؤلاء المرضى في الجزء الأول من التجربة المرحلة 1/2، حيث تلقى نصف الجرعة المستهدفة من VX-880، بينما كان الآخر في الجزء الثاني وتلقى الجرعة المستهدفة الكاملة.
ومع ذلك، قام مريض آخر في الجزء الأول بالانسحاب بعد تلقيه جرعة نصفية ثانية في التاسعة من الشهور، ولم يكن قابلاً للتقييم للنقطة النهائية الأساسية. لم تذكر فيرتكس سبب انسحاب هذا المريض، باستثناء أن ذلك لم يكن بسبب أحداث تتعلق بالعلاج ولكن لرغبته الشخصية.بينما أظهر هذا المريض تحسنًا في نسبة HbA1c، إلا أنه لا يزال يستخدم الأنسولين في التقييم الأخير.
أما بالنسبة للآثار الجانبية الملحوظة، فقد حدث حالتين من ارتفاع في إنزيمات الكبد المعتبرة ذات صلة بـ VX-880، ولكن كان هذا الارتفاع مؤقت وتم علاجه. وأفادت فيرتكس بأنه لم تحدث أي أحداث ضارة جديدة تتعلق بالعلاج.
تنتقل الشركة الآن إلى الجزء الثالث من التجربة، والذي يتضمن إعطاء المرضى الجرعة المستهدفة الكاملة في وقت واحد.
أشار محللو SVB إلى عدة أمور يجب العمل عليها في المستقبل ولم يتم التوصل إلى حل بشأن العلاج VX-880: إمكانية الإنتاج على نطاق واسع، ومدة استمرار تأثير المشروع، والمسار نحو تقديم طلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. فيما يتعلق بالنقطة الأولى، أعلنت فيرتكس اليوم عن تعاون مع لونزا في إنشاء موقع مخصص لتصنيع العلاجات بالخلايا كما ذكرنا.
هناك أيضًا مسألة ما إذا كان المرضى سيقبلون التثبيط المناعي على المدى الطويل والمخاطر التي يشكلها ذلك.
العلاج VX-264
يأتي مشروع العلاج بالخلايا الجذعية الثاني لشركة فيرتكس، وهو (VX-264)، وهو علاج بالخلايا الجذعية المحمية و المغلفة بحيث نتجنب الحاجة إلى التثبيط المناعي، والذي دخل مؤخرًا مرحلة الاختبار السريري المرحلة 1/2.
قامت فيرتكس أيضًا بتوقيع اتفاقية مع شركة Crispr Therapeutics في مارس لتطوير طريقة تحرير الجينات لإنتاج خلايا "هايبوإيميون" التي لا تحتاج إلى تغليف أو تثبيط مناعي. هذه الدراسات ما زالت في مرحلة البحث، على الرغم من أن مشروع الخلية هايبوإيميون الذي يتم تطويره بواسطة Crispr و Viacyte - والتي استحوذت عليها فيرتكس العام الماضي - ما زال في المرحلة السريرية.
فيرتكس ليست الوحيدة التي تهدف إلى الوصول لعلاج وظيفي للسكري من النوع الأول. شركة سيرنوفا (Sernova )أيضًا قدمت بيانات في المؤتمر السنوي لجمعية السكري الأمريكية بشأن مشروعها للعلاج بالخلايا الجذعية، ونظام الحقيبة الخلوية. أفادت الشركة بأن الأشخاص الخمسة الأوائل الذين تم علاجهم في المرحلة 1/2 أصبحوا لا يعتمدون على الأنسولين، ولكنها اعترفت بأنه تم الحاجة إلى "جرعة قليلة إضافية" من العلاج. تم تجنيد خمسة من السبعة مرضى المخطط لهم في مجموعة ثانية باستخدام حقائب خلية ذات سعة أعلى، ومن المتوقع الحصول على المزيد من البيانات هذا العام.
يمكن القول أنه باستخدام الخلايا الجذعية، قد نكون على وشك الحصول على علاج جديد دائم في علاج السكر من النوع الأول. هذه التطورات المبهجة تعزز الأمل في تحقيق شفاء وظيفي حقيقي للمرضى في المستقبل القريب.
المصدر
اترك تعليقا