خبر عظيم لعلاج السكري النوع الأول: Vertex تدخل مرحلة جديدة في علاج خلايا جزعية! 🚀
شركة Vertex أعلنت خبر هايل جدًا... تجربتهم العلاجية للسكري النوع الأول (T1D) بخلية جذعية اسمها VX-880 دخلت مرحلة جديدة وكبيرة!
التجربة اللي كانت Phase 1/2 بقت دلوقتي Phase 1/2/3 ومطلعين فيها ٥٠ مريض! ✨
الموضوع ده يعتبر إنجاز تاريخي لأول مرة في علاج السكري النوع الأول.. لإنه بيدخل لعلاج فعّال وممكن يتوسع ويبقى متاح لعدد كبير من المرضى لو ثبت نجاحه!
يلا بينا نفهم القصة من الأول:
❓ يعني إيه Cell Therapies؟
الناس اللي عندهم سكري نوع أول جسمهم مش بينتج إنسولين خالص بسبب تدمير الخلايا المسؤولة عن كده في البنكرياس.
الفكرة العبقرية هنا إننا نصنع خلايا جديدة تنتج الإنسولين وندخلها للجسم بأمان = نكون كأننا "عالجنا" السكري!
ودي بالظبط فكرة VX-880.
✨ طيب إيه هو VX-880؟
ده علاج معمول من خلايا جزعية متطورة عشان تتحول لجُزر بنكرياسية (Islets) فيها خلايا بيتا Beta Cells اللي بتنتج الإنسولين.
بس خلي بالك! العلاج ده بيحتاج أدوية لتثبيط المناعة عشان الجسم ما يرفضش الخلايا دي. ودي ليها آثار جانبية قوية!
بالمناسبة، الخلايا دي تم تطويرها بفضل أبحاث العالم الكبير دوج ميلتون (اللي Breakthrough T1D كانت بتمول شغله من ٢٠٠٤)!
❗ مهم تعرف إن VX-880 مش لكل مرضى النوع الأول.. حالياً بيتجرب على الناس اللي عندهم انخفاضات سكر خطيرة مش بيحسوا بيها.
❤️ والنتايج لحد دلوقتي مش طبيعية
- كل اللي خدوا الجرعة الكاملة اظهروا تحسن رهيب!
- بدأوا ينتجوا إنسولين طبيعي (مقياسه C-peptide زاد)
- بطلوا يعانوا من انخفاضات سكر خطيرة
- نسبة السكر التراكمي HbA1c نزلت لأقل من ٧٪
- ١١ من ١٢ مريض قللوا أو بطلوا يستخدموا إنسولين خارجي!
- وكمان ٤ مرضى اللي عدا عليهم أكتر من سنة على العلاج بقوا مستقلين عن الإنسولين تمامًا.
- والحلو كمان إن الأعراض الجانبية اللي ظهرت كانت متوقعة نتيجة الأدوية المثبطة للمناعة، مفيش حاجة غريبة الحمد لله.
فرق إيه بقى عن التبرع بجزر بنكرياسية من متوفيين؟
ببساطة: عدد المتبرعين مش مكفي. وكل عملية نقل بتحتاج أحيانًا ٣ بنكرياسات كاملة عشان تنجح!
لكن الخلايا الجزعية المصنعة في المعمل زي VX-880 ممكن ننتج منها كميات ضخمة!
ومش بس كده... Vertex بقت عندها مصنع مخصوص للإنتاج الكبير!
يعني إيه pivotal trial؟
ده المرحلة الأخيرة قبل ما العلاج يتعرض على FDA عشان يتوافق عليه رسميًا!
يعني خلاص قربنا نوصل لحاجة تعتمد وتتباع وتستخدم بإذن الله!
طب دور Breakthrough T1D كان إيه؟
مولوا أبحاث دوج ميلتون من ٢٠٠٤
استثمروا في شركة Semma Therapeutics اللي طورها ميلتون
وبعد كده Vertex اشترت Semma وكملت الشغل
ولسه Breakthrough T1D مكملة تدعم بكل قوتها
طبعًا العلاج ده في البداية مش هيناسب كل مرضى السكر النوع الأول، لإنه محتاج أدوية تثبيط مناعة قوية.. بس الهدف إن مع الوقت يطوروا علاج من غير مثبطات!
كمان خبر تاني عالطاير:
Vertex شغالة على علاج تاني اسمه VX-264 (خلايا محمية بكبسولة) ولسه النتائج الأولية جاية قريب سنة ٢٠٢٥.
وبيطوروا كمان خلايا معدلة جينيًا مش هتحتاج تثبيط مناعي خالص!
الخطوة الجاية:
التسجيل للتجارب السريرية مفتوح على clinicaltrials.gov لأي حد عايز يشارك ويعرف إذا كان ينفع أو لا.
اترك تعليقا